สารประกอบใหม่ที่สกัดกั้น

การสร้างความตระหนักและการระดมทุนเพื่อการวิจัย ALS นักวิทยาศาสตร์จึงได้เรียนรู้เกี่ยวกับโรคที่ตัดการเชื่อมต่อกล้ามเนื้อออกจากเส้นประสาททำให้เกิดการยุบตัวของกล้ามเนื้อและการเสียชีวิตในที่สุด เป้าหมายสูงสุดของพวกเขาคือการสร้างยาที่มีความสามารถในการหยุด ALS ในเพลงของสารประกอบใหม่ที่สกัดกั้นสาเหตุทางพันธุกรรมที่พบมากที่สุดของ ALS

ในครอบครัวและภาวะสมองเสื่อมในทางเดินปัสสาวะ กลุ่มดิสนีย์กำลังประเมินศักยภาพในการเป็นยารักษาโรคทั้งสองอย่างนี้ หวังเป็นอย่างยิ่งว่านี่จะเป็นแรงผลักดันไม่เพียง แต่สำหรับพวกเราเท่านั้น แต่สำหรับทุกคนในสนามทำงานต่อการรักษา ALS สารประกอบนี้ทำงานแตกต่างจากยาส่วนใหญ่ในตลาด แทนที่จะเชื่อมโยงกับโปรตีนที่เป็นพิษหลังเกิดโรคมันจะผูกมัดกับสิ่งที่มีส่วนเกี่ยวข้องในการสร้างโปร รูปแบบเฉพาะของอาร์เอ็นเอที่พับเก็บได้เหมือนกิ๊บปิ่นปักผม เนื่องจากอาร์เอ็นเอโมเลกุลสามารถควบคุมการแสดงออกของยีนได้การแทรกแซงระดับอาร์เอ็นแอลอาร์เอ็นเอจะไปสู่สาเหตุที่ชัดเจนของโรคนั้นรูปแบบของดิสนียไม่มีการบำบัดด้วยวิธีใดเลยที่ช่วยแก้ปัญหารากเหง้าของโรคนี้ “ศูนย์เป้าหมายของเราไม่ใช่เป้าหมายอาการคือเป้าหมายรากเหง้าซึ่งก็คืออาร์เอ็นเอเอ